"24 heures après, elle arrivait à tenir sa tête" : comment la thérapie génique a sauvé Elisa, condamnée par une maladie rare

"24 heures après, elle arrivait à tenir sa tête" : comment la thérapie génique a sauvé Elisa, condamnée par une maladie rare
Bien-être

REPORTAGE - Elisa, atteinte d'une maladie génétique neuromusculaire, l'amyotrophie spinale, est la première en Europe à avoir pu bénéficier des progrès de la thérapie génique. Les caméras du JT de 20 heures de TF1 ont rencontré la fillette et ses parents alors que se tenait ce week-end le Téléthon.

Pour Ophélie et Julien, parents d'Elisa, chaque geste de la fillette est un émerveillement. Car il y a encore 5 mois, elle aurait été incapable de saisir sa girafe, comme elle le fait dans le reportage du JT de 20 heures de TF1 en tête de cet article. Elisa, alors, ne bougeait plus : la faute à une maladie génétique neuromusculaire, l'amyotrophie spinale, qui paralyse progressivement tous les muscles du corps. Au moment du diagnostic, ses parents apprennent qu'elle n'a plus que quelques mois à vivre. 

Mais le 21 juin dernier, la vie de la famille a basculé : la petite fille a été la première en Europe à pouvoir bénéficier d'un traitement révolutionnaire, la thérapie génique, une technique qui consiste à utiliser un virus, rendu inoffensif, pour véhiculer un gène médicament directement dans les cellules du patient. Une seule injection suffit. Pour Elisa, les progrès ont été fulgurants : "24 heures après, se souvient sa maman, elle arrivait à tenir sa tête". Et aujourd'hui, elle tourne les pages de son livre.

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Demain, la fillette sera-t-elle capable de marcher ? Impossible à dire encore car beaucoup d'inconnues entourent cette thérapie génique inédite. La petite fille sera suivie pendant les 20 prochaines années. 

Cette innovation a un coût : 1,9 million d'euros pour le traitement d'Elisa. C'est l'hôpital qui l'a financé avec l'accord du ministère de la Santé. Le traitement est depuis peu commercialisé par un grand laboratoire, mais c'est dans une unité de recherche du généthon qu'il a été inventé. Aujourd'hui, les thérapies géniques concernent des maladies rares, comme la rétinite pigmentaire dont souffre Sarah, qui témoigne aussi dans le sujet de TF1 en tête de cet article. Mais l'enjeu économique est considérable : on parle de 40 médicaments d'ici 3 ans. 

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