Etats-Unis : un médicament contre la cécité sera vendu 850.000 dollars mais il sera remboursé si inefficace

Etats-Unis : un médicament contre la cécité sera vendu 850.000 dollars mais il sera remboursé si inefficace

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SANTE - Le Luxturna, un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine qui évolue souvent en cécité totale, va être commercialisé aux Etats-Unis. Son prix ? 850.000 dollars.

Ce sera probablement l'un des traitements les plus chers du monde. Le Luxturna, un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine qui évolue souvent en cécité totale, va être commercialisé aux Etats-Unis. Son prix ? 850.000 dollars. Il est d'ailleurs en passe de devenir l'un des médicaments les plus chers du monde. C'est la société Spark Therapeutics, basée à Philadelphie, qui vient d'en faire l'annonce. 


Le Luxturna est considéré comme le premier médicament américain issu de la thérapie génique, qui consiste à corriger une anomalie génétique en réparant le gène défectueux. Environ 1000 personnes souffrent de la dégénérescence héréditaire de la rétine aux Etats-Unis et de 10 à 20 nouveaux cas sont attendus par an dans les prochaines années.

Il sera remboursé si le traitement s'avérait inefficace

Comment va s'administrer ce médicament et pourquoi est-il aussi cher ? Il va coûter 425.000 dollars par oeil mais le prix final reste en dessous du million de dollars envisagé initialement lorsqu'il avait reçu l'autorisation de l'agence américaine du médicament (FDA) mi-décembre. Il sera administré à dose unique. Malgré la baisse de son coût initial, son prix ne manquera pas de soulever un vent de protestation car cette annonce intervient en plein débat sur le coût exhorbitant des médicaments aux Etats-Unis et notamment du prix des traitements dits innovants.


Pour devancer les critiques, Spark Therapeutics a promis de rembourser les malades si le traitement s'avérait inefficace et envisage de demander une autorisation aux autorités sanitaires d'autoriser un paiement par étapes. Une pratique déjà mise en place notamment par le laboratoire suisse Novartis lors du début de la commercialisation de Kymriah, censé traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes. Le laboratoire suisse s'est engagé à rendre l'argent aux assureurs et malades en cas d'inefficacité de ce traitement, vendu 475.000 dollars.

Mais si le Luxturna avoisine le million de dollars et paraît exhorbitant, il n'est pourant pas le seul traitement dans ce cas. Le Spinraza (Nusinersen en Europe), développé par Biogen et Ionis Pharmaceuticals contre l'atrophie musculaire, et le Soliris, fabriqué par Alexion Pharmaceuticals pour traiter une maladie rare des reins, avoisinent tous deux les 750.000 dollars.


Mais la palme revient au Glybera, le premier médicament génique : il est vendu 1 million de dollars par le groupe néerlandais UniQure pour soigner diverses maladies génétiques. Il a été le premier produit de thérapie génique autorisé en Europe fin 2012, pour traiter une perturbation de la digestion des graisses.

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