Mucoviscidose : bientôt un traitement contre la fragilité osseuse ?

Mucoviscidose : bientôt un traitement contre la fragilité osseuse ?

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MEDECINE - La fragilité osseuse spécifique des personnes atteintes de mucoviscidose est une complication majeure pour leur qualité de vie. Des chercheurs de l’Inserm ont identifié certains facteurs contribuant à cette fragilité chez l’homme, et testé avec succès une molécule permettant de restaurer leur densité osseuse.

La mucoviscidose est une pathologie génétique qui touche les voies respiratoires et le système digestif. Mais ce que peu de personnes savent c'est que la plupart des malades doivent également faire avec d'autres symptômes importants, comme la fragilité osseuse. Cette complication devrait bientôt pouvoir être prise en charge, grâce à une étude de chercheurs de l'Inserm. Un espoir pour les patients chez qui les fractures des côtes et des vertèbres aggravent la maladie et entraîne une contre-indication à la transplantation pulmonaire.

Dans ses travaux publiés en 2010 , la Société Française de Rhumatologie rappel que chez les personnes atteintes de mucoviscidose, c'est "l’amélioration de la survie survenue depuis 30 ans qui explique l’émergence de complications comme la maladie osseuse. Le risque fracturaire est augmenté à partir de la fin de l’adolescence avec une prévalence des fractures vertébrales estimée à 14 %". Or, les traitements utilisés contre l’ostéoporose chez l’adulte ne sont pas adaptés dans ce contexte.

Les mécanismes identifiés


Pendant très longtemps la communauté scientifique a cru que l’inflammation pulmonaire persistante, les traitements prolongés ou encore les problèmes nutritionnels rencontrés par les patients étaient responsables de la progression de leur fragilité osseuse. Mais dans cette étude, les chercheurs de l'Inserm expliquent avoir identifié le véritable mécanisme à l’origine de ce phénomène.

"Il y a près de cinq ans, des chercheurs qui se sont plus particulièrement intéressés à ce problème ont montré que des cas d’ostéopénie sévère, c’est-à-dire de réduction drastique de la densité osseuse par rapport à la normale, pouvaient survenir chez des sujets très jeunes, âgés d’à peine quatre ans. Difficile donc de concevoir qu’il n’y avait pas un mécanisme propre à la maladie pour expliquer ce phénomène", raconte Jacky Jacquot, coauteur des deux études.

Des pistes thérapeutiques

Son équipe s’est alors penchée sur les cellules osseuses des patients porteurs d'une mutation : la F508del, que l'on retrouve dans 75 % des cas de mucoviscidose. Les chercheurs se sont en particulier intéressés aux cellules responsables de la formation de l’os. Ils ont découvert que deux gènes bien connus pour activer ces cellules sont sous-exprimés. De plus, ils ont pu y observer un faible niveau de production de deux protéines naturellement impliqués dans la formation et la réparation de l’os.

"Cette étape va maintenant permettre de développer et de tester de nouveaux médicaments", se réjouit Jacky Jacquot. A ce titre, les chercheurs ont réussi à restaurer la croissance osseuse de souris grâce à une molécule "correctrice" : cette dernière est capable de pallier la fonction de l'une des deux protéines altérée en cas de mutation F508del. Ces derniers viennent de signer un contrat avec une société pharmaceutique afin d'évaluer le bénéfice de ce produit particulièrement prometteur.

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