Myopathie : une grande avancée sur les chiens ouvre la porte à un traitement pour l'homme

Santé

THÉRAPIE – Des chiens atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont bénéficié d'un traitement innovant leur permettant de retrouver de la force musculaire. Des travaux qui ouvrent la voie à un essai clinique chez l'homme.

C'est une avancée qui laisse présager un espoir de traitement pour les myopathes. Des chercheurs ont réussi à redonner de la force musculaire à des chiens atteints de la myopathie de Duchenne . La dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique rare, touche chaque année 150 à 200 garçons nouveaux-nés et entraîne la dégénérescence de l'ensemble des muscles.

Cette maladie est due à une anomalie génétique présente dans le gène DMD. Cela entraîne l'absence d'une protéine appelée dystrophine, laquelle est indispensable au soutien de la fibre musculaire et donc au bon fonctionnement des muscles. Le traitement développé par les chercheurs d’ Atlantic Gene Therapies , de Généthon et de l’ Institut de myologie "force le gène à fonctionner de manière partielle, c'est-à-dire que l'on saute la partie malade du gène et seules les parties saines s'expriment", explique à metronews Serge Braun, directeur scientifique de l' Association française contre les myopathies-Téléthon (qui a participé au financement des recherches), confirmant cette information révélée par nos confrères de France info ce lundi 10 novembre.

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Architecture musculaire restaurée

On appelle cette technique le saut d'exon . Il se produit spontanément sur quelques fibres musculaires des personnes malades. L'idée des chercheurs a donc été de le provoquer de manière artificielle pour l'ensemble de la musculature.

Résultat : le muscle traité produit de nouveau de la dystrophine, "l'architecture musculaire et la fonction de la patte sont restaurées". En effet, 80% des fibres musculaires des 18 golden retriever traités se sont mis à produire cette protéine. Une nouvelle très encourageante, sachant qu'un minimum de 40% est nécessaire pour que la force soit réellement améliorée. Et ce, sans effet indésirable ni réaction immunitaire.

Un immense espoir

Mieux encore, cet effet est durable : la protéine a continué à être fabriquée pendant les trois mois et demi de l'étude et d'autres recherches menées sur des singes soulignent l'efficacité de ce type de transfert de gène plus de dix ans après. Donc "a priori pas besoin de renouveler les injections", se réjouit Serge Braun.

À terme, il n'y aura pas besoin non plus de traiter les membres un par un. "Des essais sont en cours pour permettre une administration par intraveineuse. Les moyens sont disponibles pour traiter le corps en entier une fois pour toute", poursuit-il. Cela se fera en combinaison avec d'autres approches, comme celles favorisant la régénération musculaire.

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Du chien à l'homme

"Les résultats chez les chiens sont prometteurs et autorisent sur le plan scientifique à passer à l'homme, puisqu'ils montrent que l'on peut traiter des organismes de grande taille, et ce grâce à un saut technologique permettant de produire à l'échelle industrielle", évoque le responsable scientifique de l'AFM-Téléthon. Cela ouvre la voie à un essai clinique qui visera à traiter le membre supérieur de personnes atteintes de la maladie.

Si la thérapie est ciblée et ne concerne que les personnes atteintes de la myopathie de Duchenne qui peuvent être soignées par ce saut d'exon, l'approche génique vaut pour d'autres parties des gènes, d'autres myopathies, d'autres maladies génétiques et même des maladies non génétiques. "Cette découverte pour une maladie rare ouvre par exemple des perspectives dans la lutte contre le cancer en sautant des parties de gènes de tumeurs."

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