Myopathie : une thérapie génique fait ses preuves sur des chiens

Myopathie : une thérapie génique fait ses preuves sur des chiens

Santé
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MEDECINE - Pour la première fois, une équipe de chercheurs français est parvenue à démontrer l’efficacité d’une thérapie génique contre une maladie neuromusculaire extrêmement sévère de l’enfant. Le traitement a déjà permis de prolonger la survie d'animaux traités.

Une avancée spectaculaire dans la recherche, un grand espoir pour les malades. Selon Le Figaro, des chercheurs français et américains sont parvenus à améliorer considérablement l'état de santé de chiens atteints d'une maladie génétique rare : la myopathie congénitale myotubulaire. Cette pathologie ne se manifeste que chez les garçons car elle est causée par une anomalie d'un gène du chromosome X et qui l'empêche de fabriquer comme il le devrait une protéine impliquée dans le fonctionnement des cellules musculaires.

Les enfants qui en sont atteintes souffrent dès la naissance de faiblesse et de paralysie musculaire, de détresse respiratoire, de troubles de la déglutition et de déformations. Aucun traitement ne permet actuellement d'en guérir, et dans les rares cas de survie dans les mois qui suivent la naissance, une prise en charge orthopédique et respiratoire (appareillage de maintien, chirurgie correctrice) est obligatoire pour limiter les conséquences de la maladie.

"Le traitement agit dans tout l’organisme"

En Essonne, des chercheurs du laboratoire Généthon, financé par l'Association française contre les myopathies, ont peut-être trouvé le moyen de rendre cette maladie beaucoup moins difficile à supporter. Grâce à un virus rendu inoffensif, ils ont réussi à combler l'action du gène défectueux, et donc à annuler les effets de la maladie. Pour se faire, ils ont injecté par voie sanguine un virus rendu inoffensif et génétiquement modifié pour relancer la production de cette protéine censée être produite par le gène.

Depuis maintenant un an et demi que les chiens ont reçu ce traitement avec une unique injection, ces derniers respirent et marchent normalement. "Ces résultats sont l’aboutissement quatre années de recherche et montrent à quel point la thérapie génique est efficace pour cette maladie génétique du muscle. Nous pouvons enfin envisager un essai clinique chez les patients", explique dans un communiqué le Dr Anna Buj Bello, investigatrice principale à Généthon, dont l'étude a été publiée dans la revue Science Translational Medicine.

Fort de ce succès, le laboratoire espère pouvoir mener des essais cliniques d'ici trois ans. "Pour la première fois, les chercheurs ont obtenu un effet thérapeutique systémique sur une maladie neuromusculaire chez le chien avec une seule injection : le traitement n’agit pas localement mais dans tout l’organisme", ajoute Frédéric Revah, directeur général de Généthon. Cette thérapie suscite d'autant plus d'espoir qu'elle ouvre la perspective de développer des traitements contre un ensemble de maladies neuromusculaires.

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