VIDÉO - Atteint d'une maladie de peau très rare, un enfant sauvé grâce à l'utilisation de cellules souches

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PREMIÈRE MONDIALE - Une équipe de médecins a annoncé mercredi être parvenue à sauver, à partir de cellules souches modifiées génétiquement, un jeune garçon souffrant d'une pathologie héréditaire qui fragilise l'épiderme. Deux ans après ses opérations, le patient a retrouvé une vie normale et n'a plus besoin d'antidouleurs.

En juin 2015, lors de son admission dans un hôpital allemand, les médecins le jugeaient condamné. Un enfant de 7 ans, dans un état critique à cause d'une maladie de la peau dont il était atteint depuis sa naissance, a pu être sauvé, a annoncé mercredi une équipe de chercheurs italiens. Appelée épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ), cette pathologie très rare provoque la formation de cloques entre l'épiderme et le derme, et une désquamation au moindre contact. Son origine ? Des mutations des gènes LAMA3, LAMB3 ou LAMC2 entraînant la mort de plus de 40% des malades avant l'adolescence. 


"Il avait développé une infection qui lui a rapidement fait perdre" son épiderme "sur presque les deux tiers de la surface de son corps", a expliqué au cours d'une conférence de presse téléphonique Tobias Rothoeft, du service grands brûlés de l'hôpital pour enfants de l'université de la Ruhr, à Bochum, dans le nord-ouest de l'Allemagne. Après avoir tenté sans succès un puissant traitement antibiotique, puis une greffe de peau de son père, les médecins ont fait appel à Michele de Luca, un spécialiste de l'utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau et directeur du Centre de médecine régénérative de Modène, en Italie.

Huit mois de soins intensifs

Michele de Luca et son équipe ont prélevé des cellules de peau sur une partie du corps du patient non abîmée, rapporte l'étude de ce cas, publiée dans la revue Nature. Ils y ont inséré une forme non mutée du gène LAMB3, qui permet l'adhérence de l'épiderme au derme, puis ont mis en culture in vitro ces cellules génétiquement modifiées. Ils ont ensuite greffé cette peau au jeune garçon lors de deux opérations, en octobre et novembre 2015, après avoir obtenu l'autorisation d'utiliser cette thérapie pour un "usage compassionnel". Cela consiste à donner un traitement encore expérimental à des patients pour lesquels aucune autre solution n'est disponible. Plusieurs opérations ultérieures ont ensuite permis de recouvrir le reste de la surface de son corps. Au total, environ 80% de sa peau ont été remplacés.

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Après huit mois de soins intensifs, le patient et sorti de l'hôpital et, deux ans après ses opérations, il va à l'école, peut jouer au football et n'a plus besoin d'antidouleurs, ont expliqué les médecins. Ce traitement avait déjà été expérimenté sur deux patients par le passé, mais seulement sur une petite surface de peau.

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