VIDÉO - Les parents d'Emma et Hugo lancent une cagnotte pour leurs enfants, atteints d'une rare maladie neurodégénérative

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MALADIE INFANTILE - Julien et Alicia Mercier, parents d'Emma et Hugo, souffrant tous les deux d'une maladie neurodégénérative particulièrement rare, ont entrepris de réunir 4 millions d'euros pour que leurs enfants puissent intégrer un essai clinique coûteux.

La maladie Sanfilippo de type B, c'est ce contre quoi Hugo, bientôt trois ans, et sa petite soeur Emma, neuf mois, se battent au quotidien. Une maladie génétique rare, touchant environ un enfant sur 100.000, de type lysosomal, neurodégénérative, et dont l'évolution conduit à une mort prématurée. Avant quoi, elle empêche ceux qui en souffrent de savoir lire, parler, écrire, tout comme elle les prive de leurs acquis physiques.


Voilà bientôt 10 mois qu'Hugo a été diagnostiqué, tout comme sa petite sœur. Si leurs parents, Julien et Alicia Mercier, originaires du Val-d'Oise, n'ont pas perdu espoir de trouver une solution pour sauver leurs enfants. Pour cela, les deux petits doivent pouvoir intégrer un test clinique "prometteur" en France, mais coûteux. Or, le temps presse : "Le patient doit être traité le plus jeune possible, avant que la maladie ne s'installe trop fortement", précisent les parents. Ce qui fait de la très jeune Emma une "chance", ajoutent-ils, pour un essai et ensuite trouver un traitement.


L'essai en question, réalisé en France en 2013 par des professeurs de l'Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, des universités Paris-Descartes et Paris Sud, avait permis à ses auteurs de conclure au "potentiel thérapeutique élevé" d'une injection intraveineuse en plus d'une injection cérébrale de gènes modifiés génétiquement. Une perspective qui coûte, puisqu'il faut 4 millions d'euros pour la financer. D'où un appel formulé par l'association Vaincre les maladies lysosomales, consistant à réunir 4 millions d'euros. 

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